Sanofi nådde fas III-mål inom spädbarnssjukdom

Bolaget planerar att lämna in resultaten till amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA under andra halvåret för en ansökan om utökad indikation i USA.

Nexviazyme tolererades väl och inga allvarliga behandlingsrelaterade biverkningar, dödsfall eller avbrutna behandlingar rapporterades i studien.

– Dessa positiva resultat har potential att ge fler patienter och familjer tillgång till Nexviazyme för ett tillstånd där behandlingsmöjligheterna är begränsade under de allra första levnadsmånaderna. Resultaten från Baby-COMET är förenliga med tidigare studier och speglar flera års vetenskaplig forskning med målet att omsätta en djup biologisk förståelse till kliniska framsteg för personer med Pompes sjukdom, säger Christopher Corsico, global utvecklingschef på Sanofi.